17 gennaio 2017

A cura di Claudio Castegnaro

(Presidente del Comitato sociale)

La sostenibilità dei sistemi sanitari è uno dei “problemi” sul tavolo delle Agenzie regolatorie dei Paesi europei, in particolare quando si parla di farmaci innovativi ad alto costo. L’avvento di una terapia per eradicare il virus dell’Epatite C, per esempio, ha messo in luce anche nel nostro Paese quanto sia mutato il modello economico di business delle industrie. Il prezzo non si basa più sul costo di produzione del farmaco, a cui viene sommato un profitto dopo aver coperto i costi della ricerca e sviluppo. Il prezzo si forma ora, a quanto affermano alcune direzioni aziendali, in base agli effetti benefici prodotti sui pazienti; per gli esperti più graffianti è coinvolta invece la “willingness to pay” e quindi quanto si è disposti a pagare per avere maggior benessere o addirittura vita.

Fondazione Paracelso si sta confrontando con questi temi da tempo, prendendo parte attivamente a campagne nazionali per l’accesso ai farmaci innovativi, promuovendo iniziative di confronto e approfondimento (si veda il seminario in seno a Expo 2016), partecipando a network europei nel campo delle malattie rare e genetiche.

Il 10 e 11 gennaio si è tenuto un interessante workshop a Basilea che ha reso possibile uno scambio di informazioni e visioni tra referenti dei pazienti, responsabili di enti e agenzie sanitarie pubbliche, rappresentanti dell’industria. Il titolo è eloquente: New Trends in Medicines Development and Innovative Models for Patient Access. Si tratta del 12° workshop del Patients Network for Medical Research and Health www.egan.eu, un’alleanza tra organizzazioni che si occupano di genetica, genomica e biotecnologia.

Nella prima parte del workshop abbiamo discusso i fattori emergenti che stanno influenzando i sistemi sanitari: la maturazione di nuovo ruolo e consapevolezza dei pazienti; il maggior coinvolgimento di pazienti e familiari nel processo di ricerca e sperimentazione; la crescita della loro voce nei confronti dei clinici e dei responsabili politici; l’accesso a informazioni cliniche e genetiche prima riservate; il confine ormai sfumato tra ricerca di base e ricerca applicata indirizzata al mercato (l’università stessa è impegnata sempre più in partnership con i privati per creare benessere e ricchezza economica); il dibattito aperto a livello societario sulle scelte strategiche in materia di salute, su come allocare le risorse pubbliche, ma anche quelle private delle famiglie. Proprio su quest’ultimo punto i dilemmi ormai sono evidenti: “conviene” finanziare la terapie contro il cancro per assicurare settimane di vita in più a un numero ristretto di persone oppure assicurare loro assistenza domiciliare integrata ed efficaci cure palliative? E perché non investire per sviluppare dei farmaci orfani per persone oggi incurabili e con nessuna alternativa terapeutica? Come rendere disponibili a un prezzo giusto i farmaco salvavita?

Tra le presentazioni ho apprezzato in particolare quelle di Christine Patch (King’s College) sull’informazione genetica e il couselling; Nick Mead (Genetic Alliance UK) sul tema genome editing dal punto di vista dei pazienti; Colin Pavelin (UK Department of Health) sulla strategia nazionale per le malattie rare elaborata in modo partecipato nel 2013; Ysbrand Poortman (EGAN) con un richiamo ad avere una chiara visione del futuro, delle opportunità da cogliere e delle azioni prioritarie da mettere in campo visto che molti farmaci efficaci ora sono disponibili.

Nella discussione è emerso come ormai sia evidente un mutamento anche ai differenti ruoli giocabili dai pazienti: da paziente passivo, sofferente, a consumatore di healthcare, co-manager della propria malattia, patient advocate, patient expert, cittadino, tax payer, campaigner, lobbyist, donor, fundraiser. Ogni malato, con il proprio corpo e le proprie capacità e possibilità, è in verità una miniera tutta da scoprire e sfruttare. Dobbiamo saperlo!

Alaistair Kent, direttore di EGAN, ha inaugurato la seconda giornata illustrando il rapporto di KCE e Zorginstituut Nederland “Future scenarios about drug development and drug pricing” al quale ha contributo anche Silvio Garattini dell’Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri. Cosa fare per rendere sostenibile il sistema? A partire da questa domanda, i ricercatori hanno messo in luce come senza prospettiva di accesso a terapie e farmaci non ci sarà innovazione e quindi risposta agli unmet needs. Il rapporto prefigura quattro scenari, non necessariamente alternativi, che propongono un cambiamento radicale del sistema. L’analisi socio-economica va tuttavia collegata a un piano di natura politica: come essere sicuri che le priorità siano scelte in modo equo e partecipato? Il problema è che in Europa ogni stato membro ha potestà esclusiva su politiche sanitarie e sociali; è quindi molto difficile, come hanno proposto illustri specialistici, puntare a un deciso coordinamento a livello comunitario, capace di esprimere maggior forza contrattuale nei confronti delle industrie farmaceutiche. L’utilità di evidenziare degli scenari e soluzioni negoziali innovative, di cui anche il nostro Paese ha e avrà in futuro disperato bisogno, risiede nella possibilità da parte del Ministero della Salute di combinare tali scenari in base al campo di terapie (es. i vaccini), alle modalità di utilizzo delle terapie (per l’emofilia è particolarmente importante la distinzione tra terapie on-demand vs. profilassi), al tipo di azienda produttrice (ad esempio per valorizzare le piccole aziende biotech).

Bart van der Lelie e Evelien Yap (Lysiac BV, centro di ricerca sulle politiche sanitarie) hanno illustrato il progetto MOSAIC Moderl Socially Acceptable Integral Costs for new terapies. Il progetto intende valutare la possibilità di considerare cinque criteri di valutazione capaci di informare una decisione più trasparente, coerente e prevedibile sulla rimborsabilità di un farmaco o di una terapia da parte del sistema sanitario pubblico. I criteri base sono effectiveness, necessity, cost effectiveness (€/Qualy), feasibility: a questi si accosta un fattore “sociale” legato tra l’altro alla possibilità di cure alternative e all’età dei pazienti coinvolti. Il modello proposto considera il costo di cura integrale socialmente accettabile. Integrale nel senso che il costo comprenderebbe quello del farmaco, ma anche quello dell’ospedalizzazione, dell’eventuale chirurgia e della riabilitazione. Il progetto è solo alle prime fasi sperimentali e sarà molto interessante seguirne gli sviluppi.

David Haerry (EATG European AIDS Treatment Group) ha infine illustrato i risultati del progetto europeo EUPATI Patient Academy, al quale Fondazione Paracelso ha collaborato, e i possibili futuri sviluppi sul piano del coinvolgimento dei pazienti negli stati membri. Il gruppo di lavoro da lui coordinato ha ragionato anche sui possibili nuovi temi da proporre alla Commissione Europea per i prossimi bandi IMI, nonché piste di lavoro per i pazienti esperti nel quadro dei progetti H2020.